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6月29日，國(guó)家醫(yī)療保障局發(fā)布《2022年國(guó)家基本醫(yī)療保險(xiǎn)、工傷保險(xiǎn)和生育保險(xiǎn)藥品目錄調(diào)整工作方案》及相關(guān)文件的公告，標(biāo)志著今年醫(yī)保目錄調(diào)整工作正式啟動(dòng)。與去年相比，今年醫(yī)保藥品目錄充分體現(xiàn)了對(duì)腫瘤用藥及罕見(jiàn)病治療藥物的關(guān)注，工作方案把“2022年6月30日前經(jīng)國(guó)家藥監(jiān)部門(mén)批準(zhǔn)上市，說(shuō)明書(shū)適應(yīng)癥中包含有國(guó)家衛(wèi)生健康委《第一批罕見(jiàn)病目錄》所收錄罕見(jiàn)病的藥品”明確列入申報(bào)范圍，意味著更多罕見(jiàn)病用藥將有機(jī)會(huì)納入醫(yī)保。

不過(guò)，在一些相對(duì)“冷門(mén)”的疾病領(lǐng)域，仍然存在著較多未被滿(mǎn)足的治療需求，巨細(xì)胞病毒感染的防控問(wèn)題便是其中之一。巨細(xì)胞病毒作為一種廣泛存在的皰疹病毒，對(duì)造血干細(xì)胞移植患者的生命健康構(gòu)成了嚴(yán)重威脅。當(dāng)前應(yīng)對(duì)巨細(xì)胞病毒感染的主要方式是搶先治療。但是，現(xiàn)有藥物存在骨髓抑制、腎毒性等不良反應(yīng)，且易發(fā)生交叉耐藥，臨床亟需新藥及創(chuàng)新應(yīng)對(duì)手段。過(guò)去幾十年里，造血干細(xì)胞移植過(guò)程中巨細(xì)胞病毒防治一直是棘手的醫(yī)學(xué)難題，對(duì)移植療效及患者生命都構(gòu)成了嚴(yán)重威脅。

作為巨細(xì)胞病毒防控領(lǐng)域的重磅創(chuàng)新藥，新型非核苷類(lèi)巨細(xì)胞病毒抑制劑來(lái)特莫韋片及來(lái)特莫韋注射液近半年陸續(xù)獲批進(jìn)入中國(guó)。來(lái)特莫韋兩種劑型的相繼獲批為臨床提供了更豐富的預(yù)防性治療選擇，也為血液移植醫(yī)生帶來(lái)了巨細(xì)胞病毒防控的新策略：作為全球首個(gè)且目前唯一獲批用于造血干細(xì)胞移植后巨細(xì)胞病毒預(yù)防的藥物，來(lái)特莫韋成功建立了針對(duì)巨細(xì)胞病毒的預(yù)防性治療理念，將巨細(xì)胞病毒的防控端口從被動(dòng)治療前移到主動(dòng)預(yù)防治療。

來(lái)特莫韋的關(guān)鍵Ⅲ期臨床試驗(yàn)數(shù)據(jù)顯示，來(lái)特莫韋治療相比安慰劑，移植后24周有臨床意義的CMV感染率及全因死亡率明顯下降。意大利真實(shí)世界研究也顯示，移植后0天啟動(dòng)來(lái)特莫韋，持續(xù)預(yù)防100天，CMV復(fù)燃和CMV病發(fā)生率分別降低82%和83%，180天內(nèi)移植受者再住院率顯著降低39.4%。

這一突破性創(chuàng)新成果也受到了國(guó)內(nèi)諸多血液領(lǐng)域大咖的關(guān)注。中華醫(yī)學(xué)會(huì)血液學(xué)分會(huì)主任委員、蘇州大學(xué)附屬第一醫(yī)院吳德沛教授表示，臨床試驗(yàn)及多國(guó)真實(shí)世界研究均顯示，來(lái)特莫韋能夠有效預(yù)防異基因造血干細(xì)胞移植患者的巨細(xì)胞病毒感染，同時(shí)無(wú)明顯骨髓抑制、腎毒性等不良反應(yīng)及交叉耐藥，為保障造血干細(xì)胞移植成功帶來(lái)了有力支持，也期待這一醫(yī)學(xué)創(chuàng)新成果能夠在臨床實(shí)踐中惠及更多血液疾病患者。（柯巖）